Une thérapie génique innovante pour redonner la vue à des patients atteints d’une maladie rare

Cette photo est issue de travaux de recherche sur la thérapie génique dans le traitement de la cécité. Rétine de primate non humain après le transfert d'un gène de protéine fluorescente par un virus adéno-associé (AAV). On distingue les cellules photoréceptrices à cônes ( en vert ) ayant intégré le gène. Inserm/Dubus, Elisabeth. Les personnes atteintes de neuropathie optique héréditaire de Leber perdent la vue dès l'adolescence avec un déclin soudain au niveau des deux yeux, jusqu'à la cécité. Alors que les options de traitements étaient jusqu'ici très limitées, des chercheurs de l'Inserm, de Sorbonne Université et du CNRS à l'Institut de la Vision à Paris ont conçu une approche de thérapie génique pour ces patients. Les résultats d'un essai clinique mené sur 37 patients et publiés dans la revue Science Translational Medicine , montrent que ce traitement améliore de façon significative la vision de ces patients.